Thuốc viên thử nghiệm mở ra hy vọng mới trong điều trị ung thư tuyến tụy nguy hiểm

VHO - Một loại thuốc viên mới đang trong giai đoạn thử nghiệm đã giúp bệnh nhân ung thư tuyến tụy giai đoạn tiến triển kéo dài thời gian sống, mang lại hy vọng về những phương pháp điều trị hiệu quả hơn cho một trong những loại ung thư nguy hiểm nhất hiện nay.

Loại thuốc này có tên Daraxonrasib, hoạt động bằng cách ức chế một loại protein đột biến thúc đẩy sự phát triển của khối u trong hơn 90% trường hợp mắc Pancreatic Cancer.

Đây là mục tiêu điều trị mà giới khoa học đã theo đuổi trong nhiều thập kỷ nhưng chưa đạt được kết quả khả quan.

Bác sĩ Zev Wainberg thuộc Đại học California tại Los Angeles (Mỹ) - một trong những người dẫn dắt nghiên cứu nhận định dù chưa thể chữa khỏi bệnh ung thư nhưng đây vẫn là một bước tiến rất lớn.

Trong nghiên cứu trên 500 bệnh nhân ung thư tuyến tụy di căn, những người không còn đáp ứng với các phương pháp điều trị trước đó, thuốc daraxonrasib được so sánh với hóa trị liệu bổ sung.

Kết quả cho thấy việc sử dụng thuốc uống hàng ngày đã giúp kéo dài thời gian sống gấp đôi, đồng thời gây ra ít tác dụng phụ nghiêm trọng hơn.

Các kết quả nghiên cứu đã được công bố trên Tạp chí Y học New England và trình bày tại hội nghị thường niên của Hiệp hội Ung thư lâm sàng Mỹ tại Chicago.

Kết quả nghiên cứu cho thấy bệnh nhân dùng daraxonrasib sống trung vị 13,2 tháng, gần gấp đôi so với 6,7 tháng ở nhóm hóa trị. Theo các nhà nghiên cứu, đây là lần đầu tiên một loại thuốc nhắm trúng đích, chứng minh được lợi thế rõ rệt so với hóa trị liệu ở nhóm bệnh nhân ung thư tuyến tụy giai đoạn tiến triển.

“Sau 16 năm điều trị bệnh nhân ung thư tuyến tụy, lần đầu tiên tôi nhìn thấy kết quả nghiên cứu thực tế", bác sĩ Rachna Shroff thuộc Trung tâm Ung thư thuộc Đại học Arizona, người không tham gia nghiên cứu, chia sẻ tại hội nghị của Hiệp hội Ung thư lâm sàng Mỹ.

Bà cho biết điều khiến mình ấn tượng nhất là các bệnh nhân tiếp tục duy trì điều trị bằng loại thuốc này vì mang lại lợi ích bền vững và thực sự có ý nghĩa.

Các nhà nghiên cứu cho biết hiệu quả của thuốc cuối cùng vẫn sẽ giảm dần theo thời gian. Tuy nhiên, bệnh nhân sử dụng daraxonrasib có thời gian điều trị kéo dài hơn đáng kể so với nhóm hóa trị. Nhiều người báo cáo tình trạng đau được cải thiện, chất lượng cuộc sống tốt hơn và khối u thu nhỏ trong quá trình điều trị.

Đáng chú ý, khi dữ liệu nghiên cứu được phân tích, nhiều bệnh nhân vẫn đang tiếp tục sử dụng thuốc. Theo bác sĩ Zev Wainberg, điều này cho thấy khoảng cách về thời gian sống giữa hai nhóm có thể còn tiếp tục gia tăng khi các nhà khoa học theo dõi kết quả trong thời gian tới.

Bác sĩ Brian Wolpin thuộc Viện Ung thư Dana-Farber đã trình bày kết quả nghiên cứu vào ngày 31.5. Ông nhận định loại thuốc mới này nên trở thành “tiêu chuẩn điều trị mới” đối với bệnh nhân ung thư tuyến tụy di căn đã từng điều trị trước đó.

Theo ông Wolpin, các nhà nghiên cứu sẽ tiếp tục đánh giá hiệu quả của thuốc ở những giai đoạn sớm hơn của bệnh, bao gồm khả năng làm khối u thu nhỏ để giúp nhiều bệnh nhân đủ điều kiện phẫu thuật hơn.

Tác dụng phụ đáng chú ý nhất có thể ảnh hưởng đến việc sử dụng thuốc là phát ban trên da (đôi khi ở mức độ nghiêm trọng) và các vết loét trong khoang miệng.

Nghiên cứu được tài trợ bởi đơn vị phát triển thuốc Revolution Medicines. Trong khi đó, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ cho biết sẽ đẩy nhanh quá trình xem xét hồ sơ thuốc.

Song song với đó, FDA cũng cho phép áp dụng cơ chế gọi là “mở rộng quyền tiếp cận”, cho phép một số bệnh nhân đáp ứng tiêu chí nhất định được sử dụng loại thuốc thử nghiệm này trước khi được phê duyệt chính thức.

Loại thuốc này thu hút sự chú ý của dư luận sau khi cựu Thượng nghị sĩ Mỹ Ben Sasse chia sẻ trong chương trình truyền hình 60 Minutes rằng ông cảm thấy cơn đau giảm đáng kể trong thời gian sử dụng thuốc.

Hiện nhiều bác sĩ ung thư cho biết đang nhận được lượng lớn yêu cầu từ bệnh nhân muốn tiếp cận chương trình đặc biệt này.

Bước ngoặt của phương pháp điều trị mới

Ung thư tuyến tụy được xem là một trong những dạng ung thư nguy hiểm nhất, phần lớn do bệnh rất khó phát hiện ở giai đoạn sớm và thường chỉ được chẩn đoán khi đã lan sang các cơ quan khác. 

Theo Hiệp hội Ung thư Mỹ, năm nay nước Mỹ dự kiến ghi nhận khoảng 67.000 ca mắc mới và hơn 52.000 ca tử vong do căn bệnh này. Tỷ lệ sống sót sau 5 năm của bệnh nhân hiện chỉ ở mức khoảng 13%.

Không giống nhiều loại ung thư khác đã có thêm nhiều lựa chọn điều trị thay thế cho hóa trị, từ lâu vẫn là một trong những căn bệnh khó điều trị nhất.

Các chuyên gia ung thư không tham gia nghiên cứu mới bày tỏ sự lạc quan rằng đây có thể là bước ngoặt quan trọng trong quá trình tìm kiếm các phương pháp điều trị mới, nhất là khi hiện có hàng chục loại thuốc thử nghiệm đang được phát triển.

Loại thuốc mới nhắm vào các đột biến thuộc họ gen RAS, nhóm gen có vai trò điều hòa sự phát triển của tế bào trong cơ thể. Trong đó, các đột biến KRAS được xem là yếu tố đặc biệt quan trọng thúc đẩy sự phát triển của ung thư tuyến tụy.

Tuy nhiên, trong nhiều thập kỷ, KRAS từng bị giới khoa học coi là mục tiêu “không thể điều trị bằng thuốc” vì cấu trúc đặc biệt của protein đột biến này khiến các loại thuốc rất khó bám và tác động hiệu quả.

Thuốc của Revolution Medicines hoạt động như một loại “keo phân tử”, giúp liên kết với nhiều dạng đột biến KRAS khác nhau. Theo bác sĩ Zev Wainberg, bước tiếp theo của nghiên cứu là xác định liệu thuốc có phát huy hiệu quả tốt hơn ở một số nhóm đột biến KRAS cụ thể hay không.

Bác sĩ Andrew Coveler thuộc Trung tâm Ung thư Fred Hutchinson, người không tham gia nghiên cứu, nhận định loại thuốc mới này có thể làm thay đổi cách điều trị ung thư tuyến tuỵ trong tương lai.

Theo bác sĩ Zev Wainberg, hiện nay còn nhiều loại thuốc khác đang được phát triển nhằm tác động vào các dạng đột biến KRAS cụ thể.

Bên cạnh đó, các nhà khoa học cũng đang nghiên cứu những phương pháp điều trị ở giai đoạn thử nghiệm sớm hơn, trong đó có các loại vắc xin được thiết kế để ngăn ngừa ung thư tuyến tụy tái phát sau phẫu thuật. 

Những loại vắc xin này hoạt động bằng cách “huấn luyện” hệ miễn dịch nhận diện các protein đột biến liên quan đến bệnh, từ đó giúp cơ thể phát hiện và tiêu diệt tế bào ung thư hiệu quả hơn.